マウスを用いた試験において、50mg/kgの皮下投与を１−２回／週行うことで生存日数の著明な改善、尿蛋白の排泄量の抑制、組織学的所見の進行の有意な抑制および腎臓における４型コラーゲンα５鎖の発現をもたらすことに成功し、明確な有効性の証明に成功した（POC獲得試験）。さらに、信頼性基準試験において、投与量を50mg/kgの1回／週,
１回／２週、30mg/kgの１回／週の皮下投与に減量しても、その有効性の証明に成功した。これらの結果から、ヒトに対しても本治療法の有効性が強く期待できる状況となっている。非臨床安全性試験として、単回投与毒性試験（カニクイザル）、反復投与毒性試験（マウス・カニクイザル、4週間）、遺伝毒性試験、局所刺激性試験、安全性試験が終了し、重篤な副作用は認めず、安全に投与できることが示された。非臨床薬物動態試験として、GLP薬を用いたトキシコキネティクス、吸収試験が終了している。また、PMDA事前面談を２回終えており、今後RS戦略相談対面助言へと進む予定である。GMP治験薬の作成、治験プロトコル作成まで終了の上、速やかに医師主導治験（Phase1）を開始したいと考えている。また現在は先行してエクソン21に対する治療薬の製造を行っているが、今後、さらに標的エクソンを増やす予定である。