研究課題情報
課題管理番号
22ek0109425h0003
統合プロジェクト（二期）

疾患基礎研究プロジェクト<第二期>

事業名

難治性疾患実用化研究事業

タグ（2022）

研究の性格： 生命・病態解明等を目指す研究

開発フェーズ： 基礎的

承認上の分類： 医薬品

対象疾患： その他

疾患領域： 難病 ,  精神・神経疾患 ,  老年医学・認知症

開発目的： 予防・健康 ,  診断 ,  治療 ,  生活の質<QOL>

タグ（2021）

研究の性格： 生命・病態解明等を目指す研究

開発フェーズ： 基礎的

承認上の分類： 医薬品

対象疾患： その他

疾患領域： 難病 ,  精神・神経疾患

開発目的： 予防・健康 ,  診断 ,  治療 ,  生活の質<QOL>

タグ（2020）

研究の性格： 生命・病態解明等を目指す研究

開発フェーズ： 基礎的

承認上の分類： 薬機法分類非該当

対象疾患： その他

疾患領域： 精神・神経疾患 ,  難病

開発目的： 治療

代表研究機関
国立大学法人熊本大学
研究代表者

(2022) 塩田倫史, 国立大学法人熊本大学, 発生医学研究所・准教授

(2021) 塩田倫史, 国立大学法人熊本大学, 発生医学研究所・准教授

(2020) 塩田倫史, 国立大学法人熊本大学, 発生医学研究所 ゲノム神経学分野　准教授

研究期間
2020年度 - 2022年度
課題への総配分額
38,350 千円
研究概要（2022）
近年、 FXTAS の発症と RNA が形成するグアニン四重鎖構造との関与が示唆されている。これまで、 FXTAS 患者の CGG リピート由来グアニン四重鎖構造から異常ポリペプチド凝集体 FMRpolyG が形成され、神経障害を引き起こすことが知られている。従って、グアニン四重鎖構造に結合する薬剤が FMRpolyG を抑制し、治療薬の候補となることが期待される。研究代表者は、承認医薬品の中からグアニン四重鎖構造に結合する安全性の高い薬剤「5-アミノレブリン酸」を同定し、5-アミノレブリン酸が FXTAS モデルマウスにおいて神経症状改善作用を示すことを見出した。当年度では、(1) 5-アミノレブリン酸の FMRpolyG 発現抑制による治療効果メカニズムを FXTAS モデルマウスを用いて検討する。また、(2) FMRpolyG の細胞毒性発現機構と早期診断バイオマーカーとしての可能性を検討する。研究最終年度のため、データを取り纏める。
研究概要（2021）
近年、 FXTAS の発症と RNA が形成するグアニン四重鎖構造との関与が示唆されている。これまで、 FXTAS 患者の CGG リピート由来グアニン四重鎖構造から異常ポリペプチド凝集体 FMRpolyG が形成され、神経障害を引き起こすことが知られている。従って、グアニン四重鎖構造に結合する薬剤が FMRpolyG を抑制し、治療薬の候補となることが期待される。研究代表者は、承認医薬品の中からグアニン四重鎖構造に結合する安全性の高い薬剤「5-アミノレブリン酸」を同定し、5-アミノレブリン酸が FXTAS モデルマウスにおいて神経症状改善作用を示すことを見出した。本研究では１） 5-アミノレブリン酸の FMRpolyG 発現抑制による治療効果メカニズムを FXTAS モデルマウスを用いて検討する。また、２） FMRpolyG の細胞毒性発現機構と早期診断バイオマーカーとしての可能性を検討する。当年度では、１）を中心に解析する。
研究概要（2020）
近年、 FXTAS の発症と RNA が形成するグアニン四重鎖構造との関与が示唆されている。これまで、 FXTAS 患者の CGG リピート由来グアニン四重鎖構造から異常ポリペプチド凝集体 FMRpolyG が形成され、神経障害を引き起こすことが知られている。従って、グアニン四重鎖構造に結合する薬剤が FMRpolyG を抑制し、治療薬の候補となることが期待される。研究代表者は、承認医薬品の中からグアニン四重鎖構造に結合する安全性の高い薬剤「5-アミノレブリン酸」を同定し、5-アミノレブリン酸が FXTAS モデルマウスにおいて神経症状改善作用を示すことを見出した。当年度では、1 5-アミノレブリン酸の FMRpolyG 発現抑制による治療効果メカニズムを FXTAS モデルマウスを用いて検討する。また、2 FMRpolyG の細胞毒性発現機構と早期診断バイオマーカーとしての可能性を検討する。
研究成果情報
2022
2021
2020