再発・治療不応の急性骨髄性白血病(AML)は予後不良の疾患である。AML患者の腫瘍細胞ではCD116を中〜高発現することが中沢医師(信州大学)らの研究チームにて明らかになっており、AMLの新規治療法として世界で初めてCD116を標的とするGMR CAR-T 細胞が開発した。
しかし、リンパ系腫瘍におけるCD19の表面マーカー検査と異なり、GMR CAR-T細胞の対象となる骨髄系腫瘍においては、CD116の表面マーカー検査は標準化・商業化されていない。今後予定している医師主導治験は、研究用試薬である抗ヒトCD116抗体を用いた施設内検査に基づき適応判定を行うことから、GMR CAR-T細胞の薬事承認を想定した場合、施設を問わない標準化・商業化されたCD116の表面マーカー検査の開発が必要とされている。
本研究の目的はGMR CAR-T細胞の適応判定のためのCD116を検出するコンパニオン診断薬を開発することである。中沢医師(信州大学)らの令和3年度1月から開始されたGMR CAR-T細胞FIH医師主導治験では、薬事承認された診断薬が存在しないため研究用試薬を用いて診断を行う。
これまで実施されてきたPMDA相談において、phase1においてはコンパニオン診断薬の必要性を示すデータを取得することを要求されている。手順化された検査法を用いてCD116検査を実施してデータの蓄積と検体の保管を行っていく。
具体的には、PhaseⅠ終了後にPMDA再生医療等製品審査部によりコンパニオン診断薬の該当性を判断し、その意向を受けて体外診断薬審査部により相談をすすめていくために、手順化された手法で研究用試薬を用いてCD116検査を実施し、そのデータを用いてGMR CAR-T細胞FIH医師主導治験の治験登録を行い、コンパニオン診断薬の必須性を示すためのデータを取得した。
令和4年度においては令和3年度から引き続き骨髄もしくは血液を用いたのCD116測定を実施し、GMR CAR-T細胞FIH医師主導治験の治験登録を実施した。