研究課題情報
課題管理番号
22ck0106574h0003
統合プロジェクト（二期）

再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト<第二期>

事業名

革新的がん医療実用化研究事業

タグ（2022）

研究の性格： 医薬品・医療機器等の開発を目指す研究<医療機器開発につながるシステム開発を含む>

開発フェーズ： 治験

承認上の分類： 再生医療等製品

対象疾患： その他

疾患領域： がん

開発目的： 治療

タグ（2021）

研究の性格： 医薬品・医療機器等の開発を目指す研究<医療機器開発につながるシステム開発を含む>

開発フェーズ： 治験

承認上の分類： 再生医療等製品

対象疾患： その他

疾患領域： がん

開発目的： 治療

タグ（2020）

研究の性格： 医薬品・医療機器等の開発を目指す研究<医療機器開発につながるシステム開発を含む>

開発フェーズ： 治験

承認上の分類： 再生医療等製品

対象疾患： その他

疾患領域： がん

開発目的： 治療

代表研究機関
国立大学法人信州大学
研究代表者

(2022) 中沢洋三, 国立大学法人信州大学, 学術研究院医学系(医学部医学科小児医学)・教授

(2021) 中沢洋三, 国立大学法人信州大学, 学術研究院医学系医学部医学科小児医学・教授

(2020) 中沢洋三, 国立大学法人信州大学, 学術研究院医学系　教授

研究期間
2020年度 - 2022年度
課題への総配分額
323,074 千円
研究概要（2022）
本医師主導治験は、標準的な化学療法(化学療法、造血幹細胞移植等)による効果が期待しがたい、難治性CD116陽性骨髄系腫瘍を対象とした、遺伝子改変T細胞療法の第I/II相医師主導治験である。具体的にはCD116抗原を特異的に認識するキメラ抗原受容体(CAR)の遺伝子を導入した自己Tリンパ球(CAR-T細胞)を輸注し、その安全性を検証することを目的とする。併せて、臨床効果とCAR-T細胞の体内動態を評価する。フォローアップ、データ解析、統括報告書作成については、本事業採択期間外のR5年度に行う。
研究概要（2021）
本治験は、標準的な化学療法(化学療法、造血幹細胞移植等)による効果が期待しがたい、難治性CD116陽性骨髄系腫瘍患者を対象とした、遺伝子改変T細胞療法の単施設、非盲検、非対称、第I/II相医師主導治験である。具体的には、まず、信州大学医学部附属病院において再発・治療不応性且つCD116陽性と判定された急性骨髄性白血病もしくは若年性骨髄単球性白血病の患者から白血球アフェレーシスによりリンパ球を採取し、治験製品となるGM-CSF受容体(GMR)を標的とするキメラ抗原受容体(CAR)発現自己Tリンパ球(GMR CAR-T細胞)を製造し、その規格および品質を試験する。続いて、同院においてリンパ球除去治療を行った上記患者にGMR CAR-T細胞を輸注し、安全性および有害事象を評価する。合わせて、臨床効果、CAR-T細胞の体内動態等も評価する。フォローアップ、データ解析、統括報告書作成については、本事業採択期間外のR5年度に行う。
研究概要（2020）
本年度は、治験で用いる最終製品の非臨床安全性を評価するために、PMDA対面助言によって決定された非臨床試験パッケージに基づき、非臨床試験を完了させる。原材料として用いるプラスミドベクターについては、R2年度2月よりメディリッジ社で治験薬GMP製造・ロットリリース試験を開始しており、それを完了させる。また、治験薬の適正な製造管理・品質管理を遂行するために、CPC・QC Labの体制を整備・維持する。PMDAへの事前面談、対面助言を行い、プロトコールを確定させ、治験審査委員会での審議を経た後、治験計画届を提出し、被験者エントリーを開始する。
研究成果情報
2022
2021
2020