本研究は、未だ効果的な治療法の存在しない膠芽腫や中枢神経悪性リンパ腫（PCNSL）、転移性脳腫瘍、悪性髄膜腫といった悪性脳腫瘍に対し、日本発の64Cu-ATSM治療の臨床実用化を目指し、非臨床試験を行うとともに、第I相試験を実施及び継続することを目的としたものである。これまでの研究により、腫瘍移植マウスに64Cu-ATSMを４回反復投与することで高い抗腫瘍効果が得られること、その際重篤な副作用は見られないという非臨床POCを取得している。またすでに、64Cu又は62Cuを使用した放射性Cu-ATSMのPETイメージング臨床研究が施行されており、Cu-ATSM は膠芽腫、PCNSL、転移性脳腫瘍に対し高集積すること、診断用量では安全に使用できることが示されている。
治験に向けたPMDA相談として、PMDAが提供するRS戦略相談を受け、平成29年9月に事前面談を行い、平成29年12月および平成30年1月に対面助言を実施した。対面助言にて指摘された前臨床安全性試験の追加項目を平成30年3月に完了し、治験に向けた非臨床試験の充足性につき妥当であるとのPMDAの見解を得た。施設内IRBの承認を得たうえで平成30年7月より治験の登録を開始している。令和５年3月までに、１９例の悪性脳腫瘍患者に対し、試験治療を実施している。