・CLDモデルラットに溶媒又は間葉系幹細胞全体を静脈内投与した場合と比較し、Muse細胞投与の優位性を以下の①～③の点で確認した。
①Muse細胞を投与することにより、肺胞の傷害（発達停止）が溶媒や間葉系幹細胞全体に比べ有意に軽減した。
②一回換気量、分時換気量が間葉系幹細胞全体に比べ有意に改善した。
③CLDに合併する肺高血圧に対しても、右心壁肥厚が溶媒や間葉系幹細胞全体に比べ有意に改善した。
・GFP遺伝子を導入したMuse細胞、non Muse細胞をCLDモデルに投与したところ、Muse細胞投与時により多くのGFP陽性細胞が観察された。また、その多くの細胞は、ヒト細胞質マーカー特異的抗体であるSTEM121も陽性であった。Muse群では扁平状の陽性細胞を、non Muse群では球体状の陽性細胞を確認した。
・ヒトI型肺胞上皮細胞マーカーであるヒトポドプラニンは、Muse群のGFP陽性細胞、特にGFP陽性の扁平状細胞において発現を確認した。そのヒトポドプラニン陽性細胞は、リング状の局在が散見され、肺胞の修復や形成に寄与している可能性が示唆された。一方、non Muse細胞群ではヒトポドプラニンの発現が認められなかった。また、Muse細胞群の一部の球体状GFP陽性細胞において、周囲に扁平状のGFP陽性細胞が少ない場所で、ヒトII型肺胞上皮細胞マーカーであるヒトSP-A（PE-10）の発現を確認した。
・機序解明のために行ったプロテオーム解析では、細胞接着関連分子（8分子）と血液凝固関連分子（4分子）の発現変動が、病態と治療機序として重要である可能性が高いと考えられた。そのうち分子Aは、Bシグナル経路の中心的な分子であるが、免疫組織学的評価では、肺で認められたMuse細胞に隣接した細胞で発現が亢進していた。また、免疫細胞の浸潤とそれに伴う炎症が抑制する機能を持つ分子Cは、Muse細胞群で著明に発現が亢進していた。
・愛知県全域のpopulation study（全NICU）として行った後方視的臨床研究では、在胎期間と日齢7の時点のRS scoreを用いて、また、日齢14の時点のRS scoreのみを用いたアウトカム（CLD死亡又は在宅酸素）を予測できるモデルが作成できた。
・治験に向け、レギュラトリーサイエンス戦略相談（事前面談）を行い、追加の非臨床安全性試験は不要であることを確認した。