研究項目1　治験に使用するiPS-NKT細胞の規格値に関しては、千葉大学と共同で治験用に製造したiPS-NKT細胞の残余を使用後に回収した後再分析を行い、初期に設定した規格値が保たれているかを確認した。その結果、出荷時の規格が保たれていることが明らかとなり、現在の製造法において安定した品質の製品を製造できることを実証した。一方、治験製品の製造において、iPS-NKT細胞の製造性が低いことが課題となっており、今後の企業治験及び承認申請後の製造においてコストの増大を引き起こすことが懸念されたため、金沢大学と共同で製造法の改良に着手した。その結果、中間製品の収率を100倍程度向上させることに成功した。
研究項目2　非臨床試験に関しては、樹状細胞との併用による臨床研究に向けて、併用投与による有効性や免疫増強効果のデータを取得した。また、将来的に患者の樹状細胞を使用せず、iPS細胞由来の抗原提示細胞を使用する事により、患者負担の低減及び細胞機能の均質化が図れると考え、樹状細胞への分化経路を検討し、分化が可能である事を明らかにした。更に、慶應大学において、体内でのiPS-NKT細胞をモニターする事により投与の最適化を図るために、非侵襲的な細胞測定系の開発も行った。現時点では分散した細胞の測定は困難であるが、組織に分布し、ある程度まとまった状態であれば検出が可能である。
研究項目3　iPS-NKT細胞には直接的な抗腫瘍効果に加え、他の免疫細胞の機能を活性化する作用があるが、活性化には樹状細胞が必要であるため、単独投与では効率的な活性化は難しい。そこでCAR等の導入により単体でも他の免疫細胞を活性化させうるかを検証した結果、活性化を確認し、またこの活性化はiPS-NKT細胞が消失した後も継続される事が明らかとなった。また、投与時に複数のサイトカインにより共刺激を行う事により、直接的な抗腫瘍効果が増強される事も確認した。