1.背景と目的
全身性強皮症（SSc）は、皮膚や肺の線維化、血管障害による腎障害や手指の血流障害（レイノー現象、難治性皮膚潰瘍）、自己抗体等の免疫異常、を呈する自己免疫疾患である。病因は不明であるが、異常な線維化、血管障害、免疫異常の3つが主要な病態である。対症療法と免疫抑制剤投与が行われるが、限定的な効果のため根治は得られず、新薬の開発が強く望まれている。本研究では、2022年度の治験開始に向けて、患者での候補薬剤の安全性と効果をみる治験の準備を目的とする。
２．結果と考察
複数の専門家、うち一部の方には研究開発分担者として加わっていただき、WEB会議にて治験プロトコールについての見直しを行い、より臨床のニーズに合わせた現実的なプロトコールへの修正を行った。この治験プロトコールと治験薬概要書の最終化を行い、PMDAと事前面談、対面助言の実施し、特に問題なく治験開始についての承諾を得た。また、分担者らと協力し、全国規模の複数の実施機関を含む治験実施体制の構築、治験実施医師の決定を行い、終了した。さらにプラセボ薬について企業側と話し合いを行い、プラセボ薬についてもPMDAと対面助言後に追加面談を受け承諾を得た。各種標準業務手順書、IRB申請書も作成し、治験開始に向けて承認を得た。効果メカニズム解析では、候補薬処理の有無の病気由来の細胞を使った網羅的な遺伝子解析を行い、候補薬にて発現が改善される分子のリストを作成した。また、治験薬の製造等も含めて連携企業とのWEB会議を数回行い、逐一状況の説明を行った。拠点のメンバーも加えて頻回にWEB会議を実施し、進捗状況や課題、進行について逐一連絡・確認を行いながら、研究を進めた結果、治験が開始できる体制の構築が終了した。以上より、研究の目標は達成できた。