本研究では、治験薬候補化合物IBT 30の治療濃度域を決定する目的でin vivo薬物動態評価とin vivo薬効評価を実施して治療濃度域を得る投与量や投与法を確定した。初めに野生型マウスに対してosmotic pumpを用いてIBT 30を1週間持続皮下投与したところ、IBT 30の血中濃度は用量依存性に上昇することが確認された。しかしながら、FNDIマウスに対してIBT 30を2週間持続皮下投与（5 mg/kg/day, 10 mg/kg/day）して尿量を解析した結果、vehicle群と比較して有意な尿量の変化は確認できなかった。次に野生型マウスに対して経口ゾンデを用いてIBT 30を1週間経口投与したところ、day 7における経口投与1時間時点での血中濃度は著しく上昇していた。一方で投与12時間後には投与1時間後の1/5、投与24時間後には1/10以下に減少していた。脳組織中濃度の変化も同様であった。また、FNDIマウスに対して1日1回（30 mg/kg/day, 100 mg/kg/day）の経口投与を1ヶ月間実施した解析では、100 mg/kg/day群においてvehicle群に比して有意な尿量の減少が認められた。体重に関しては、有意な変化は認められなかった。また、経口投与1ヶ月時点でのAVPニューロンにおける小胞体内凝集体の数の変化を光学顕微鏡で解析したところ、vehicle群と100 mg/kg/day群において有意差は認められなかった。
以上の結果より、IBT 30を経口投与することにより血中、脳内に移行し、FNDIマウスの尿量を減少させることが確認され、血中濃度、脳組織中濃度の推移から臨床用量は100 mg/kg/dayと推定した。一方で、血中濃度は投与12時間後には投与1時間後の1/5、投与24時間後には1/10以下になっていたことから、IBT 30を1日2回投与することにより尿量減少作用がより明確になることが予想された。また、AVPニューロンにおいて小胞体内凝集体の数に明らかな変化を認めなかったことから、IBT 30による多尿改善作用は変異タンパクの蓄積量を減らしたものに起因するのではなく、IBT 30が正常AVPプロホルモンの折りたたみ、さらには細胞内輸送を促しているものと考えられた。