本研究開発の主目的は、周産期低酸素性虚血性脳症患児にMuse細胞製品であるCL2020細胞を用いた探索的臨床試験を医師主導治験として行い、総ての症例を組み入れ、主要評価項目である12週時までの安全性の確認を行うことである。低酸素性虚血性脳症（HIE）児に対して低用量群3例（最大6例）、高用量群6例とし、CL2020細胞を投与する。主要評価項目は、投与12週後までの有害事象とし、投与78週後まで評価するが、本研究開発期間では総ての症例の主要評価項目までの観察期間を完了させる。
治験届に提出し、医師主導治験を開始した。文書による同意を得られた被験者に対し、プロトコルに従って治験製品投与、評価を実施した。データマネジメント・モニタリング・監査を適宜実施し、治験の品質管理を行った。高用量コホートまでの組入れを完了し、全例の投与12週までの安全性評価を完了した。全例において治験を継続する上での安全性の問題は生じておらず、これまでの経過は良好である。全例の投与12週までの安全性評価を踏まえ、中間解析を実施した。また、プロトコール論文が2022年3月30日にacceptされた（BMJ Open. 12(4): e057073, 2022）。
並行して、低酸素性虚血性脳症児における出生後早期の循環幹細胞及び血液中サイトカインの推移を検討するためにサンプル収集を行った。
また、HIEモデルの脳脊髄液中タンパク質の網羅的解析を行い、周産期脳障害のバイオマーカーの探索を行った。傷害度依存的かつ負荷3～5日の間に脳脊髄液で持続的に変動し続けたタンパク質のうち、脳組織での組織学的検討においてもタンパク質の一部に、持続的かつ一貫した脳組織での発現変動が認められることを見出した。