小児及びAYA世代がんで汎用されるシスプラチンの聴力毒性に対してチオ硫酸ナトリウム（STS）の有効性と安全性を検討する第Ⅱ相医師主導試験を、学会と連携している小児・AYAがんのレジストリーである小児固形悪性腫瘍観察研究登録を活用して、その実行可能性をまずは検討した。先行したSIOPEL6試験は、日本も中途から少数ながら参画したが、シスプラチン（CDDP）単剤療法を行う肝芽腫標準リスク群ではSTS投与で有意に聴力毒性を軽減したことと、米国のシスプラチンを用いる多種の固形腫瘍に対する試験（ACCL0431試験）においてもSTS投与が有意に聴力毒性を軽減したことから、本邦においてもSTSによる有効性と安全性を検討し、早期に薬剤承認へ向けての試験策定は必要と結論した。対象は、シスプラチンを投与する小児固形がん患者（神経芽腫、肝芽腫、脳腫瘍等）やAYA世代がん（胚細胞性腫瘍、骨肉腫）とし、レジストリーである小児固形腫瘍観察研究から必要症例が２年間で登録可能な枠組みとして１０の小児がん拠点病院等を参加施設とした。PMDA相談を行い、戦略相談にてシスプラチン投与後6時間でSTSを併用し、対照はACCL0431試験の非投与例としてプロトコールを策定した。聴力検査の確かな判定と評価のため、対照群の年齢分布から、3-18才、26例を主要コホートとした。治験実施計画書とともにインフォームドコンセント等の必要書類を策定し、10月末の広島大学治験審査委員会に提出、承認をうけ、同時期に臨床研究・治験推進研究事業に申請し、採択された。その後に治験体制を整えて2022年1月に治験届を提出、承認を受けたのちに、参加施設を対して2度の説明会を実施し、参加施設の確定、対象疾患、聴力測定法の詳細について協議確定し、さらに、FENNEC　Pharma社からの治験薬の無償提供を含めた契約をすすめて、治験実施計画書の一部改訂を行った。今後、再度、広島大学のIRBに提出承認後、参加施設のIRBを順次承認を受ける形にで治験を開始する予定である。