本治験は、遺伝性の難病である神経線維腫症II型に対してベバシズマブの有効性と安全性を評価することを目的とし、本薬剤の承認申請をめざす多施設共同無作為化二重盲検比較試験である。調整事務局を福島県立医科大学附属病院（以下、福島県立医科大学）が務め、当初、北海道大学、日本医科大学、東京大学、藤田医科大学、大阪市立大学、広島大学、香川大学、熊本大学の合計9施設の体制で開始した。この9施設でのプロトコール治療を開始したが、新型コロナ感染症蔓延による県外移動の制限・受診控え等の影響から、組み入れ人数の進捗に支障をきたしたため、重点地域を中心に参加施設の増加対策、プロトコール改訂などの施策を導入した。令和2年度には、埼玉医科大学を追加し、令和3年度は、本治験の3年目にあたり、新潟大学及び杏林大学を追加し、それぞれの施設でプロトコール治療を開始した。以下に、本年度の実績について詳述する。
令和3年度として、治験準備、治験実施、進捗管理を以下のように行った。引き続き、それぞれのCRO並びに治験薬提供者と契約を締結した。治験実施計画書及び治験実施計画書別冊の改訂、説明同意文書、症例報告書(EDC)、並びに各種手順書の改訂を実施した。
PMDAへ治験計画変更届を提出、受付された。新潟大学及び杏林大学でIRB審査後、実施医療機関の長の承認を得、治験計画変更届を提出、受付された。各施設において被験者からの同意取得を実施し、症例登録期限とした2021年6月22日現在、同意取得した被験者数はのべ90名であった。そのうち、適格と判定された62名で、本治験への組み入れ目標である60名を達成した。全例で、治療群の割付後、投薬を開始した。最後の投薬開始は2021年6月30日であり、当該症例の初期治療期間終了予定は2022年6月1日となる予定である。全例が治療開始24週に達した時点(2021年12月)で、主要評価項目等のデータを固定して中間解析の準備を開始した。今後、主要評価項目等の中間解析結果から承認申請へ向けての戦略検討を開始する。2022年3月31日現在、投薬継続中は17例、初期治療期間中の脱落は3例、初期治療終了は42例である。