本研究事業で解析中の高リスク肝芽腫に対する日米の国際共同臨床試験「高リスク肝芽腫に対するイリノテカン、ビンクリスチン、テムシロリムス併用療法の有効性に関する国際共同臨床試験（第Ⅲ相試験）／AHEP0731試験」は、2018年度登録例36例(国内5例)の時点で非奏功例数から有効性が検証不能となり試験は登録終了とした。その後、経過観察とともにイリノテカン、ビンクリスチン併用療法を行った対照群（39例）との比較を行い、AFP低下率、治療成績から有効性が示唆されたが、有害事象の発症率が高く、特にグレード４および５の有害事象が多いため、他の臨床試験のデータとの突合を行い、結果的に本療法の検証試験等を行うことについての合意には至らなかった。本治験薬に関する国内外の安全性情報を各施設に周知し、施設内のIRB審議など適宜対応した。本邦登録例のうち１例がグレード5の症例で、テムシロリムスのアナフィラキシーショックを呈したため、テムシロリムスを中止とした症例であったが、化学療法と手術を施行後に悪性黒色腫が認められ、昨年9月に死亡した症例があった。他の症例は、特に再発等なく、経過している。一方、すべての肝芽腫と小児肝細胞癌を対象としたグローバル試験であるPHITT試験は特定臨床研究として、日本小児血液・がん学会登録と連携した小児固形腫瘍観察研究の共通のオンライン登録システムで中央病理・画像診断と連動させて、リスク層別からそのままリスク別臨床試験に登録できる形で運用を継続し、日米欧の登録例は800例を超え、本邦を含めてアジア地域の登録は116例に及んでおり、ほぼ順調な登録例が得られてる。本試験は、欧州とのデータ結合が容易な同一の電子化症例登録票（EDC）システムで運用を行い、施設追加等も含めて計２回プロトコールを改変した。本試験内でのインドシアニングリーン（ICG）を用い術中に残存腫瘍細胞や肺転移巣の検出、肝芽腫患者の末梢血中の単球サブセット等の免疫細胞分画をフローサイトメトリーで解析と血清遊離核酸によるβカテニン遺伝子変異検出、TERT遺伝子変異の検出の検討を行った。また、チオ硫酸ナトリウム（STS)のシスプラチンによる内耳毒性軽減への試験を検討したが、シスプラチンを用いる他の固形腫瘍とともに横断的な試験として別研究で検討することとした。