ANKL PDX マウスを用いた解析で、治療標的候補7 遺伝子(CD74, トランスフェリン受容体(TfnR)、CD16, IL-10R,S1PR4, RPM-1,遺伝子A)を同定した。このうち、CD74 欠損ANKLPDX マウスや、TfnR 欠損ANKLPDX マウス、A 分子欠損ANKL PDX マウス、ANKLPDX に対する抗ヒトTfnR 抗体の投与による生存延長効果が確認された。特にTfnR 抗体は、1-3 mg を1 回投与することによって肝臓での腫瘍細胞の消失という顕著な治療効果が認められた。既にヒトに対するPhase 1/2 試験が真性多血症において行われていることから、企業導出に成功し、AMED「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」の支援を受け、R5 年度に ANKL に対する医師主導試験が開始される予定である。 一方A 分子ついても、作用機序解析から、従来報告されているものとは異なる、全く新規の作用機序が示唆されている。この作用は肺がんなどの固形癌と共通の可能性が示唆されており、さらに正常細胞での機能が限定的であることが、ノックアウトマウスなどの解析から示されている。以上から、ANKL のみならず、がん特異的な治療標的になり得るため、阻害剤の開発が望まれる。