安全性をマウスでの造腫瘍試験のみに頼るのは大きな懸念がある。これは、組織コンテクスト、増殖因子等のヒト・マウスの互換性の課題が克服できないからである。そこで本研究では、多能性幹細胞利用再生医療でのゲノム評価に関する科学的知見を得、ゲノム・エピゲノム評価を用いた再生医療造腫瘍性評価の考え方を示し、604遺伝子を改定版Shibata Listとし、個々の遺伝子の意義づけに寄与した。原料である多能性幹細胞でこの遺伝子に変異・構造異常がある場合は、原則として臨床利用を許容すべきではない。一方、分化誘導細胞では許容される場合がある。いわゆるRecessive型遺伝子は概ねがん抑制遺伝子として知られ、これらであれば、片アリルの異常であれば使用可能であろう。Dominant型は主にオンコジーン型遺伝子であり、この場合は分化lineageが異なっていれば許容できる可能性はある。一方、分化リネージが同じもの、つまり上皮系のがん遺伝子がある細胞が上皮系に誘導しているものは許容すべきではない。ゲノム評価にかかる技術の適切性評価および開発として、ゲノム評価にかかる技術の評価、再生医療に求められるシークエンス深度水準の明示と、新しい技術開発を行った。幾つのクローンのサイズ（頻度）を捉えることを目的にするかによってdepthというのは当然変わる。この克服のため、エラーを除去する分子バーコード法・Duplex法を開発、改訂Shibata Listで変異・構造異常を検出することは現実的であり、細胞集団中の低頻度パッセンジャー変異を定量する方法の実用化が肝心となろう。DNAメチル化異常・エピゲノム異常があれば遺伝子は不活化される。プロモーター領域CpGアイランドのDNAメチル化異常が多くの細胞に存在する場合は、がん抑制遺伝子の不活性化が生じるが、その効果が投与後に発現するのには年余を要する。リスクマネジメントに絡み、その製品がどのくらいの期間生着するか、どのような臓器に移植されるかということにもよるが、fail-safeを想定することが適切であるとの結論に至った。これら議論、検討を踏まえ、本研究の成果物とし、「特定認定再生医療等委員会におけるヒト多能性幹細胞を用いる再生医療等提供計画の造腫瘍性評価の審査のポイント（改訂案）」を提示し、規制当局と情報共有を行った。