最近の抗悪性腫瘍薬の臨床開発は、がん遺伝子パネル検査によるゲノム医療に基づく希少な遺伝子異常をバイオマーカーとした薬物を含む分子標的薬、免疫細胞を標的とした免疫チェックポイント阻害薬などの免疫系に作用する薬物の臨床開発が主体となり、国際共同開発が主流となった。2006年に適用された我が国の抗悪性腫瘍薬の臨床評価方法に関するガイドラインは、これらの変化に十分対応していない。本研究の目的は、従来の殺細胞性抗がん薬のみならず、こられ新しい変化に対応できる我が国の抗悪性腫瘍薬の臨床評価ガイドラインを策定することである。昨年度の本研究では、ガイドラインが実態と乖離している点や臨床上問題となっている点を調査し、本研究で対応すべき課題を整理した。集約した約100の課題を集約・分類し、ガイドラインで扱うべきか、扱う場合は総論的な記載に留めるか具体的に記載するか決定した。課題を希少がん・希少サブセット9項目、免疫療法5項目、臨床試験デザイン10項目、民族間差の評価3項目、制度5項目、具体的事案5項目、その他8項目に分類し、各項目についてガイドライン策定に向けて基本的方針を決定した。これに基づいて、国内外の抗悪性腫瘍薬の開発動向を調査し、ガイドラインに記載する内容を箇条書きにまとめてガイドラインの骨子を作成した。さらにガイドラインで取り扱うべき骨子を統廃合し記載修正した。
今年度はCOVID-19で対面での会議は開催できなかったがWeb会議を頻回に開催して骨子の統廃合・記載修正を完了し、これを各担当者が文章としてガイドライン案にまとめた。さらこれを過不足を修正したり、全体の整合性を調整しながら、表現を細部にわたり修正した。最終のガイドライン案をまとめ、パブリックコメントを募った。その際は厚生労働省を通じて関連団体、研究者を通じて関連学会へパブリックコメント募集を周知した。全部で300件近いパブリックコメントが寄せられ、これらを整理しすべてについて議論し、ガイドライン案に必要な修正を加えてガイドラインを完成させた。
完成した「抗悪性腫瘍薬の臨床評価方法に関するガイドライン」は2021年3月31日付けで厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課より発出された。さらに海外へも情報発信するため、英訳し英文論文として投稿し受理され掲載が決まった。