1.背景と目的
有機酸血症は幼少期に発症し、急性期では多臓器障害や脳症が起こる。また慢性期には神経障害や腎障害がその主体をなす疾患である。神経障害に対する治療薬は少なく、開発が必要である。私たちは、病気由来の細胞を使い、薬物スクリーニングを行い、1つの候補薬物を得た。この薬物は、病気由来の細胞の機能障害等を試験管内にて改善する。また病気のモデルマウスを用いた実験では、投与により、予後の改善と運動障害の改善を認めた。本研究では、この候補薬物の患者に対する治験準備、および、その効果メカニズムの解明を目的とする。
2.結果と考察
複数の専門家、うち一部の方には研究開発分担者として加わっていただき、WEB会議にて治験プロトコールについての見直しを行い、より臨床のニーズに合わせた現実的なプロトコールへの修正を行った。この治験プロトコールと治験薬概要書の最終化を行い、PMDAと事前面談、対面助言の実施し、特に問題なく治験開始についての承諾を得た。また、分担者らと協力し、全国規模の複数の実施機関を含む治験実施体制の構築、治験実施医師の決定を行い、終了した。各種標準業務手順書、IRB申請書、治験届等については、コロナ感染の影響により繰り越し、翌年度に行うことになった。一方、マウスを用い、投与後の経時的な血中濃度測定を行い、そのデータとモデルでの効果実験のデータを使って最終的な患者での投与計画を作成した。効果メカニズム解析では、候補薬にて改善される分子のリストを作成した。また、治験薬の製造等も含めて連携企業とのWEB会議を数回行い、逐一状況の説明を行った。拠点のメンバーも加えて頻回にWEB会議を実施し、進捗状況や課題、進行について逐一連絡・確認を行いながら、研究を進めた結果、治験が開始できる体制の構築が終了した。