球脊髄性筋萎縮症（SBMA）は、アンドロゲン受容体遺伝子の異常を原因とし、成人男性において進行性の筋萎縮・筋力低下を呈する神経難病であるが、四肢の運動機能改善効果を有する対症療法は現時点では確立されておらず、患者のADLを向上させる治療法の開発が急務である。
研究開発代表者らは、骨格筋細胞膜に豊富に存在するイオンチャネルが筋力低下の鍵を握ると考え、発現を解析した結果、SBMA患者及びSBMAモデルマウスの骨格筋ではClチャネルのmRNA及び蛋白質が低下していることを明らかにした。Clチャネルの発現・機能低下によりNa電流異常が生じるため、Naチャネルブロッカーの投与により骨格筋細胞膜の過興奮性が低下し、運動症状を改善できる可能性があると考えた。そこで、先行してSBMA患者に対するメキシレチンのプラセボ対照ランダム化比較試験（特定臨床研究）を実施したところ、ADLスケールや運動機能の改善が認められたことから、SBMAの運動麻痺に対するメキシレチンの安全性及び有効性を検討する医師主導治験を実施するために質の高いプロトコールを作成することを目的とした。
プロトコールの作成に際しては、臨床研究中核病院である名古屋大学医学部附属病院の支援部門（ARO）に所属するプロジェクトマネージャーや薬事専門家、統計専門家等からなるチームを形成し、サポートを得た。医薬品医療機器総合機構のレギュラトリーサイエンス戦略相談（対面助言）を踏まえ、治験デザインを固めた。また、PPIの概念に照らして、2020年10月10日に球脊髄性筋萎縮症の患者団体（SBMAの会）と「新しい治験の計画に関する意見交換会」を実施したところ、コロナ禍における移動のリスクを軽減するために研究分担施設に地域的な偏りが出ないように調整することが必要であると考え、できるだけ患者の近隣の施設で評価できるよう2施設を研究分担施設として追加し、オールジャパンの多施設共同体制を構築した。これらの交流を通じて患者会と議論を深め、本研究課題にて行う医師主導試験の実現に向けて、患者会から実施の要望書をいただいた。
以上を踏まえ、プロトコールの固定や標準業務手順書の作成等、概ね準備が完了した。