本試験では、小児期発症難治性頻回再発型/ステロイド依存性ネフローゼ症候群患者を対象として、リツキシマブを375 mg/m2/回（最大投与量 500 mg/回）を1週間間隔で計4回静注投与した後の寛解維持療法として、MMFの1,000～1,200 mg/m2/日（最大投与量 2 g/日）分2、もしくはプラセボを17か月間経口投与したときの有効性及び安全性を検討した。試験治療期間である観察期間の終了から最終登録被験者の最終観察予定日までを追跡期間とした。
本試験の主要評価項目は、FASを対象としたtreatment failure発生までの期間（登録日から追跡期間終了日までで、頻回再発、ステロイド依存性、ステロイド抵抗性のイベントのうち最も早い発現日までの期間）であった。なお、併用禁止薬が使用された場合、開始日をもってイベントとした。FASはプラセボ群、MMF群ともに39例（計78例）であり、登録時の患者背景に両群間に顕著な差異はなかった。
FASを対象としたtreatment failure発生までの期間の中央値は、プラセボ群では472.5日、MMF群では784.0日であり、MMF群はプラセボ群に比べてtreatment failure発生のリスクを約40％減少させていた（ハザード比0.593、95%信頼区間0.336～1.049、p=0.0694）。また、試験薬投与期間中の有効性を評価するために観察期間のみを対象とした追加解析を行ったところ、treatment failure発生までの期間の中央値は、プラセボ群では493.0日、MMF群は未到達であり、MMF群のプラセボ群に対するハザード比は0.202（95%信頼区間0.081～0.503）とMMF群はプラセボ群に比べてtreatment failure発生のリスクを約80％減少させていた。
副次的評価項目である観察期間中の再発回数（回/観察人年）は、プラセボ群では平均1.99±2.37回、MMF群では0.43±0.90回で、MMF群はプラセボ群と比べ1.55回（95%信頼区間0.68回～2.44回）少なかった。また、観察期間中のステロイド総投与量の平均値は、プラセボ群では4192.4±2712.5 mg/m²、MMF群では2237.9±1740.3 mg/m²であり、MMF群はプラセボ群の約半量であった。すなわち、試験薬投与期間中には、MMF群で有意に再発が抑制され、その結果、ステロイド投与量が減少したと考えられた。
有害事象に関しては、治療を要した感染症はMMF群で発生回数が多かったが、死亡例及び問題となる有害事象はなく、安全性は許容範囲であった。
以上より、小児難治性頻回再発型／ステロイド依存性ネフローゼ症候群に対するリツキシマブ治療併用下でのMMF投与は、試験薬投与終了後の追跡期間も含めた場合はtreatment failure発生までの期間を延長することは統計学的には検証されなかったが、treatment failure発生リスクを約40%減少させており、副次的評価項目や観察期間のみを対象とした追加解析の結果も含めて総合的に評価すると、臨床的には疾患活動性を抑制する効果があり、特にMMF投与期間中は非常に有効な寛解維持療法と考える。また、本試験における有害事象の発現は予想された範囲内であり、安全性、忍容性にも優れた治療法であると考える。