【背景】原発性アルドステロン症（PA）、クッシング症候群・サブクリニカルクッシング症候群、褐色細胞腫・パラガングリオーマ（PPGL）、ACTH非依存性大結節性副腎過形成（AIMAH）は代表的な難治性副腎疾患で、質の高い診療法の確立が必須であるが、わが国独自のエビデンスは乏しい。
【目的】疾患レジストリを活用、主要CQのクリニカル・アンサーとなるエビデンスを創出し、ガイドラインの質向上に貢献する。これら疾患は世界共通の課題であるため、ヨーロッパ副腎腫瘍研究ネットワーク（ENS@T）との連携を通じて、わが国の取組みのグローバル化を推進する。
【方法】2006年以降の難治性副腎疾患を対象。先行研究（厚生労働省難治性疾患克服研究事業PHEO-J、AMED難治性疾患実用化研究JPAS、国際医療研究センター国際医療協力研究ACPA-J）による個別疾患レジストリを「副腎レジストリ」として統合・拡充し、データベースを活用して、主要クリニカルクセスチョンに対するエビデンスを創出した。
【結果】１）PAにおける心房細動合併と心血管系合併症との関連、２）コルチゾール同時産生と脳血管障害、腎機能障害との関連、３）副腎静脈サンプリング（AVS）の治療方針決定における有効活用の実態と国際比較、４）AVSをスキップ可能な条件、
５）AVSの術中迅速コルチゾール測定が成功率に及ぼす影響、６）AIを活用した臨床所見による病型診断法の開発、７）片側性PAの治療選択における年齢の影響、８）両側性PAの薬物治療効果の性差、９）無症候性PPGLの臨床的特徴、１０）クッシング症候群の高コルチゾール血症による骨粗鬆症、骨量減少と性別、年齢との関連、１１）AIMAHと多発性腺腫の鑑別に資する血中microRNAの解析、１２）ENS@Tとの共同研究によるエビデンス、などを発表した。
【考察】診療プロセスの精緻化、個別化に役立つ多くのエビデンスを日本内分泌学会「PA診療ガイドライン2021」に反映すると共に、「PPGL診療ガイドライン2022」への活用を予定している。副腎レジストリは１）施設バイアス排除、データの質担保、２）わが国独自のエビデンス創出、３）継続的な難病対策、４）難病対策のグローバル化に有用で、今後、副腎難病のR＆Dの有力な開発基盤となると期待される。