神経芽腫の新規治療薬開発において標的Xが妥当な標的であることを検証した。ドライバー変異の異なる複数のヒト神経芽腫細胞株において標的Xが過剰発現していること、標的X遺伝子破壊により細胞増殖が抑制され分化誘導が起こることが確認された。時期特異的な標的X遺伝子破壊を可能にする神経芽腫モデルマウスを作製し、タモキシフェン1回投与による延命効果を検討したところ、生後60日まででみると有意な延命効果が認められたが、期間全体では有意な生存率の上昇は認められなかった。しかし、タモキシフェン2回投与群では、生後60日を超えた生存曲線でも有意な生存率上昇を認め、マウスの腫瘍サイズの著明な縮小が観察された。また、標的X遺伝子破壊による副作用は認められなかった。以上の結果から、標的Xは治療標的として妥当であることが示された。標的Xタンパク質に結合する化合物をスクリーニングし、1化合物が同定された。本化合物は標的X依存性DBHプロモーターアッセイ系で抑制効果を示し、TCF/LEFレポーターアッセイ系では阻害作用を示さなかったため、標的Xの転写活性に特異的に働くことが明らかとなった。しかし、in vitroにおける神経芽腫細胞株に対する顕著な増殖抑制効果は見られず、化合物の改造・修飾が必要と考えられた。