本研究は、未だ効果的な治療法の存在しない膠芽腫や中枢神経悪性リンパ腫（PCNSL）、転移性脳腫瘍といった悪性脳腫瘍に対し、日本発の⁶⁴Cu-ATSM治療の臨床実用化を目指し、非臨床試験を行うとともに、第I相試験を実施することを目的としたものである。これまでの研究により、腫瘍移植マウスに⁶⁴Cu-ATSMを４回反復投与することで高い抗腫瘍効果が得られること、その際重篤な副作用は見られないという非臨床POCを取得している。またすでに、⁶⁴Cu又は⁶²Cuを使用した放射性Cu-ATSMのPETイメージング臨床研究が施行されており、Cu-ATSM は膠芽腫、PCNSL、転移性脳腫瘍に対し高集積すること、診断用量では安全に使用できることが示されている。平成30年度までに、⁶⁴Cu-ATSM治療の第I相試験実施に向け以下の成果を得た。①治験に向けたPMDA相談として、PMDAが提供するRS戦略相談を受け、平成29年9月7日に事前面談を行い、平成29年12月18日および平成30年1月12日に対面助言を実施した。②対面助言にて指摘された前臨床安全性試験の追加項目を平成30年3月に完了した。③追加試験の実施により、治験に向けた非臨床試験の充足性につき妥当であるとのPMDAの見解を3月中に得ることができた。④施設内IRBの承認を得、6月1日に治験届を提出した。⑤ 7月1日より治験の登録受付を開始し、平成31年1月、最初の試験治療を実施した。令和元年度は引き続き症例を蓄積し、7例の試験治療を実施している。