脊髄小脳変性症に対するQAI1の安全性と有効性を明らかにする医師主導治験を実施する準備として、下記の4項目を実施した。1. 戦略策定・治験プロトコール（治験実施計画）の作成：下記２および３の結果を踏まえて、工程表および治験プロトコールを作成した。(1) 脊髄小脳変性症を対象としたQAI1の有効性と安全性を評価するプラセボ対照二重盲検無作為化群間比較試験で、第Ⅱ相（探索的）試験と位置付ける、(2) 対象をマチャド・ジョセフ病（MJD/SCA3）と脊髄小脳失調症6型（SCA6）の成人例とする、(3) 投与量を高用量群ではQAI1製剤として1.0 g/kg/日、低用量群では0.5 g/kg/日とする、(4) 投与期間を48週とする、(5) 主要評価項目をSARA歩行スコアとする、(6) プラセボ薬の盲検性を担保するためプラセボ薬の造粒や服薬方法の工夫をする、等について検討した。ただし、投与量については、今後、有効濃度域の検証実験の結果に基づいて修正する。2. 企業交渉：薬剤提供と安全性情報の提供：QAI1の製造販売元であるX社の担当者と複数回面談し (1) 治験の計画と実施にあたりX社の協力が可能であること（新潟大学脳研究所、大阪大学大学院医学系研究科、およびX社との間で2017年10月に秘密保持契約を締結した）、(2) 治験薬提供においては、現行の形態での製品で必要量の提供が可能なこと、(3) プラセボ薬は存在せず、新たに製造することは困難であること、(4) X社が保持する安全性情報の提供が可能なこと、が確認された。X社からの情報を基に、治験薬概要書を作成した。3. ポリグルタミン病モデルマウスにおける有効濃度域の決定．より低用量での有効性を明らかにするために、脊髄小脳失調症１型のノックインマウス（SCA1-KI）を用いた低用量での薬効試験をテクノプロ社に委託した。4.　医薬品医療機器総合機構（PMDA）との治験相談．2017年4月28日および11月27日に、PMDAと対面助言に向けた事前面談を行った。(1) 非臨床安全性試験の充足性について、(2) 医師主導治験のデザインについて、助言を得た。