AMED研究開発課題データベース 日本医療研究開発機構（AMED）の助成により行われた研究開発の課題や研究者を収録したデータベースです。

• 2020

【成果報告書】

成果の概要

本研究開発の全体としての目的はいまだ予防法・治療法共に確立されていない網膜色素変性症に対し、コア技術の光センサータンパクである「キメラロドプシン」を利用した視覚再生遺伝子治療薬を開発・実用化することである。
　そのための今年度の研究実績及び成果として、まず、ウイルスベクターの開発においては、開発用のコンストラクトを完成させ、パイロットスケールでのベクターの試作製造・品質試験を実施した。結果、必要収量の確保とともに、主要な品質試験はすべて満たしていることが確認された。また、非臨床試験については、本研究期間中に、確立した疾患モデルマウスを用いて本遺伝子治療の有効性・安全性・競合優位性について実験を実施し、これらの結果を確認した。また、薬事対応については、PMDA相談を通じて治験開始に必要な非臨床試験項目の確定を行った。また、治験の準備としてはプロトコールの骨子を作成、体制構築を推進した。
　研究代表者はこれらの計画を統括し、上記成果を計画通り達成し、本研究開発課題を完了した。今後、製剤のスケールアップ・プロセス開発を進め、品質規格を確定し、GLP非臨床試験を実施する予定である。また、令和３年度についても続く別の資金が獲得できた。オーファンドラッグとしての強みを生かして、治験を実施し早期実用化を目指す予定である。

学会・シンポジウム等における口頭・ポスター

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1.キメラロドプシンを用いた網膜色素変性症に対する視覚再建手法の検討　堅田侑作、小林憲太、神取秀樹、坪田一男、栗原俊英、　第41回日本炎症再生医学会、2020/7/8-9、 国内、 ポスター

国内　/　ポスター