AMED研究開発課題データベース 日本医療研究開発機構（AMED）の助成により行われた研究開発の課題や研究者を収録したデータベースです。

• 2020
• 2019
• 2018

【成果報告書】

成果の概要

【研究代表者：坂本謙一】
本事業においては、小児・AYA 世代のEBV-HLH を対象とする、治療関連合併症の軽減を目的とした世界で初めてのリスク別第Ⅱ相臨床試験を遂行することを目的としている。研究開発者らで構成される日本小児がん研究グループ（JCCG） HLH/LCH 委員会は、HLH-2004 の後継試験として、「小児および若年成人のEBウイルス関連血球貪食性リンパ組織球症に対する第II相臨床試験」を2019年7月に患者登録を開始した。今年度は、試験開始2年目以降の症例登録促進のため、参加施設への周知徹底とともに、2020年8月に認定臨床研究審査委員会へ変更申請を行い、参加施設が開始時の66施設から115施設に増加している。また、EBV-HLHの診療を行う可能性のある小児感染症学会などの関連学会へのアナウンスを行い、EBV-HLH15参加施設への症例紹介を依頼した。令和３年３月末時点で合計24例の症例登録があり、原因が非EBV-HLHであった12例を除き、解析対象症例は12例（SR群8例、IR/HR群4例）であった。本試験はIR/HR群26例が登録時点で登録を終了する計画であり、試験開始から1年半で15％の試験進捗が得られている。
今後もEBV-HLH15の症例登録を継続し、関連学会への周知などを行い登録促進を進める予定である。引き続き、データ管理（名古屋医療センターおよびOSCRデータセンター）および中央診断（信州大学）、検体収集と管理（国立成育医療研究センター）を行い、研究の進捗状況を確認しつつ研究遂行に問題がないか適宜確認しつつ、研究を継続する。今後、登録期間4年間、追跡期間5年間にて予定登録数104例、うち解析対象数52例の登録を目標としている。

【研究開発分担者：中沢洋三】
中央検査機関における2020年度の解析実績としてEBウイルスに関しては合計278検体を解析した。初診時の解析に加えて対象症例に関しては治療開始2週後、4週後、8週後（治療終了時）、12週後のタイミングでも解析を継続した。また各解析においてT細胞分画、B細胞分画別ならびに白血球層、血漿別にEBウイルス量の解析を行っており、研究成果の最終評価の際に詳細を検討する予定である。なお、TCRクローナリティ解析に関しては合計67検体について解析を行った。

【研究開発分担者：齋藤明子】
①研究開発の目的及び内容
EBV-HLH-15臨床試験が円滑かつ確実に実施できるよう質管理の統括業務を担う。
②当該年度における研究開発項目、研究開発方法及びマイルストーン
EBV-HLH-15臨床試験が安全に高い品質をもって実施できるよう、質管理計画を立て、実施支援を行う。臨床研究法へ対応するため、及び本試験より得られるデータやエビデンスを将来統合研究等へ活用するためのITシステムについても併せて検討していく。

【研究開発分担者：清河信敬】
小児および若年成人のEBウイルス関連血球貪食性リンパ組織球症の初期診断等の際の余剰試料、および研究利用の同意を得て収集された臨床検体である血液細胞、血漿、核酸等を保存して、EBウイルス関連血球貪食性リンパ組織球症および関連疾患の病態解明や新規診断治療法に結びつく基礎研究を実施する基盤としてのバイオリソースを構築する体制を整備し、該当症例が発生した場合に対応するため備えていたが、今年度は該当症例がなかった。

【研究開発分担者：嘉田晃子】
症例登録開始以降、統計的事項に影響を及ぼす事象は発生しなかった。

【研究開発分担者：柳沢龍】
中央検査機関における2020年度の解析実績としてEBウイルスに関しては合計278検体を解析した。初診時の解析に加えて対象症例に関しては治療開始2週後、4週後、8週後（治療終了時）、12週後のタイミングでも解析を継続した。また各解析においてT細胞分画、B細胞分画別ならびに白血球層、血漿別にEBウイルス量の解析を行っており、研究成果の最終評価の際に詳細を検討する予定である。なお、TCRクローナリティ解析に関しては合計67検体について解析を行った。