AMED研究開発課題データベース 日本医療研究開発機構（AMED）の助成により行われた研究開発の課題や研究者を収録したデータベースです。

• 2020
• 2019
• 2018

【成果報告書】

成果の概要

本研究では、難治急性リンパ性白血病（ALL）に有効性が報告されているボルテゾミブ（BZM）の医師主導治験を実施することにより、現在の患者ニーズを満たすとともに、難治ALLに対する適応を取得し、難治ALLを治癒に導くために必要な治療薬を将来の日本の患者に届けることを目的とし、「小児急性リンパ性白血病の再発患者に対するボルテゾミブを含む多剤併用化学療法の第Ⅱ相試験（医師主導治験）」を12施設の多施設共同試験で実施した。治験はCROを中心とした体制で行い、2020年3月の予定登録期間終了に伴い登録を終了、追跡も終了した。全CRFの回収、データクリーニングの後、2020年8月に症例検討会にて症例の採否の検討を行った。9月にデータ固定、全施設のSDVを完了し、11月に治験終了届を提出した。解析計画書に基づき解析を行い、以下の結果につき、総括報告書を作成、2021年3月16日に1.0版を固定した。
結果の概要：登録例17名全員（第一再発高リスク群11名、拡大コホート6名）を適格と判定した。そのうち、プロトコール治療開始前中止例1名を除く16名（第一再発高リスク群10名、拡大コホート6名）をFAS、PPS、安全性解析対象集団に採用した。FAS、PPS、安全性解析対象集団は同一集団となった。
主要評価項目であるB-PVLDC-TITレジメンによる寛解導入療法終了時の寛解導入割合は、第一再発高リスク群では、寛解導入療法終了時の寛解ありが10名中6名で、寛解導入割合（正確な両側80%信頼区間）は60.0%（35.4～81.2）、P＝0.556であった。拡大コホートでは、寛解導入療法終了時の寛解ありが6名中1名で、寛解導入割合（正確な両側80%信頼区間）は16.7%（1.7～51.0）、P＝0.994であった。第一再発高リスク群では、帰無仮説は棄却されなかったが、主要評価項目であるB-PVLDC-TITレジメンによる寛解導入療法終了時の寛解導入割合は60.0%（6/10名）で、閾値寛解導入割合の57%を超えることが示された。安全性の解析では、第一再発高リスク群で観察された有害事象は、既知の事象であり、発現頻度や重症度が著しく高まることはなく、重篤及び重要な有害事象についても概ね許容範囲であることが確認された。拡大コホートでは、既知の事象ではあるが、同種造血細胞移植後早期の1名の患者に致死的な低酸素症及び間質性肺疾患が発生し、さらなる安全性の配慮が必要とされた。これ以外は、拡大コホートで観察された有害事象も既知の事象のプロファイルと概ね一致しており、安全性の新たな懸念はないことが確認された。