AMED研究開発課題データベース 日本医療研究開発機構（AMED）の助成により行われた研究開発の課題や研究者を収録したデータベースです。

• 2020
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• 2018
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【成果報告書】

成果の概要

(1)医師主導治験実施体制の確立
長崎大学病院臨床研究センターと九州大学ARO次世代医療センターが密接に連携しマイルストンを速やかに遂行することに加え、治験導入患者を確保することがきわめて重要である。そこでまずは、難治性疾患実用化研究事業ステップ0[家族性地中海熱（FMFインフラマソームシグナル伝達異常をゲノム創薬で解決する開発研究）に関してMEFV遺伝子解析依頼を受けた全国130施設への連絡を継続的に行い、治験参加患者の集積に努めた。全てのマイルストンは計画通りに2017年度に実施された。
(2)医師主導治験の実施
プラセボ対照二重盲検試験について：
9施設から60例以上の候補症例の提示を受けた。最終的には同意取得例51例、治験薬投与中症例5例、治験薬投与開始後中止例1例、完了例18例である。24例目標で23例に治験薬が導入された（達成率96%）。逸脱は31件確認されており、うち9件が重大な逸脱と判断されたが、治験実施計画書の不遵守によるものであり、重大な逸脱による安全性に関する問題や治験中止はなかった。
継続試験について：
現時点における実施状況（継続試験への移行症例）は、治験薬投与開始症例17例である。
(3)医師主導治験の評価
データの解析、監査、効果安全性評価委員会の3つのマイルストンから構成され、データ解析はCROに外注した。データ固定後、速やかにデータ解析を実行し、プラセボ対照二重盲検試験の総括報告書を2020年6月1日、継続試験の総括報告書（中間解析）を2020年11月10日に作成した。
(4)薬事承認・保険収載の準備
本邦の産学官連携で開発されたTCZを用い、FMFにおけるTCZの適応追加を本邦で獲得し、日本から世界に向けて、希少疾患FMFの難治性病態のアンメット・ニーズの解消を発信するには、薬事承認・保険収載が必須である。(1)-(3)までの成果をもとに、PMDAと2020年5月15日に事前面談を行った。また、2020年12月1日に申請前相談が予定されている。
(5)FMF患者レジストリの構築
希少疾患FMFの効率的な治験の運用には、治験参加施設が保持するFMF患者情報を集約し、参加施設メンバーにアクセス権を配布する形式のレジストリ構築が重要である。構築したFMF患者レジストリを運用し、治験適格患者情報を抽出するとともに、FMFの患者レジストリを用いた研究を促進するため、各施設から集約されたFMF患者レジストリにおける情報を活用し、FMFの患者レジストリを用いた研究を促進する。現在、実施中である。

学会誌・雑誌等における論文一覧

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1.Hara K, Koga T, Endo Y, Sumiyoshi R, Furukawa K, Kawakami A. Genetic and clinical characteristics associated with efficacy and retention rates of colchicine in Japanese patients with familial Mediterranean fever: a single-center observational study. Mod Rheumatol. 2020 Aug 7;1-2. doi: 10.1080/14397595.2020.1800558.

学会・シンポジウム等における口頭・ポスター

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1.川上　純，遠藤友志郎，古賀智裕，田中義正，右田清志，吉浦 孝一郎，佐藤俊太朗，上松一永，谷内江昭宏，増本純也，浦野　健. FMF:トランスレーショナルリサーチから臨床試験へ. 口演. 第64回日本リウマチ学会総会・学術集会. 2020年8月

不明　/　口頭

2.Endo Y, Koga T, Hara K, Agematsu K, Yachie A, Masumoto J, Migita K, Kawakami A. Mediterranean Fever (MEFV) gene exon 2 or exon 3 polymorphisms in Japan have additional effects on manifestations of familial Mediterranean fever having heterogenous MEFV exon 10 mutations. ワークショップ. 第64回日本リウマチ学会総会・学術集会. 2020年8月

不明　/　

3.原　万怜, 古賀智裕, 遠藤友志郎, 住吉玲美, 岩本直樹, 一瀬邦弘, 玉井慎美, 中村英樹, 折口智樹, 川上 純. 家族性地中海熱におけるコルヒチンの有効性および継続率に関連する因子の検討. ポスター. 第117回日本内科学会講演会 医学医・研修医の日本内科学会ことはじめ. 2020年8月

不明　/　ポスター

4.Koga T, Endo Y, Furukawa K, Agematsu K, Yachie A, Masumoto J, Migita K, Kawakami A. Combined effect of common variants in exon 2 or exon 3 and a pathogenic mutation in exon 10 of the mediterranean fever gene on inflammasome activation in japanse patients with familial mediterranean fever. Poster. eular 2020 EUROPEAN E‐CONGRESS OF RHEUMATOLOGY. 2020年6月.

不明　/　ポスター

5.川上　純, 古賀智裕, 山本弘史, 佐藤俊太朗, 佐々木均, 柳原克紀, 森本心平, 馬場英司, 石村匡崇, 八角高裕, 右田清志, 中島裕史, 桐野洋平, 谷内江昭宏, 岸田　大, 渥美達也. シーズ探索研究から発展する家族性地中海熱（FMF）に対するトシリズマブの医師主導治験. ポスター. AMED難治性疾患実用化研究事業・免疫アレルギー疾患実用化研究事業　2019年度合同成果報告会. 2020年2月.

不明　/　ポスター